Zolgensma terá acesso pelo SUS para bebês com AME

Introdução ao Zolgensma

O Ministério da Saúde anunciou que, em breve, o SUS oferecerá o tratamento com Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) para bebes diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. Essa condição é uma doença rara que afeta os movimentos corporais e a respiração, impactando diretamente a vida dos afetados e de suas famílias.

Critérios para Indicação do Medicamento

De acordo com as informações divulgadas pelo Ministério da Saúde, o Zolgensma estará disponível para pacientes de até 6 meses que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Essa limitação é crucial para garantir que o medicamento seja administrado na fase mais inicial da doença, aumentando assim as chances de eficácia.

Detalhes do tratamento

A previsão original estipulava que a terapia fosse incorporada ao SUS em 2023, conforme a portaria de 6 de dezembro de 2022. Contudo, um acordo recente entre o ministério e a Novartis finalmente permitirá que essa terapia tão esperada seja acessível.

Esse acordo inclui um modelo de compartilhamento de risco, onde os pagamentos se relacionam ao resultado no paciente monitorado por uma equipe especializada. O Zolgensma é administrado em apenas uma dose, utilizando um vírus que insere uma cópia funcional do gene afetado pela doença no organismo do bebê.

Modelo de Pagamento

As condições de pagamento estabelecidas incluem: 40% do preço total no ato da infusão, 20% após 24 meses se o paciente atingir controle da nuca, outros 20% após 36 meses se houver controle do tronco (capacidade de sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio) e, por último, 20% ao final de 48 meses, caso o paciente mantenha os ganhos motores. Se ocorrer o óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente, as parcelas restantes serão canceladas.

Valor e Comparação de Custos

Embora o governo não tenha divulgado os valores do acordo, informa que conseguiu negociar o menor preço possível com a Novartis. No entanto, em instituições da rede privada, o Zolgensma pode custar até R$ 7 milhões, o que torna essa medicação acessível somente para um número restrito de pacientes.

Importância do Acordo

“O Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, declarou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. Segundo o IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 portam a AME.

Exames e Protocolo Clínico

A partir da próxima semana, os pacientes poderão iniciar os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. Um Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que irá definir como será feita a assistência a esses pacientes, será disponibilizado nos próximos dias.

Compreendendo AME

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma condição rara que compromete a capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, que são responsáveis por funções vitais como respirar, engolir e mover-se. No sistema público, os pacientes diagnosticados com AME tipos 1 e 2 já têm acesso a medicamentos como nusinersena e risdiplam. Em 2024, o Ministério da Saúde registrou mais de 800 prescrições desses tratamentos.